脂质纳米颗粒(LNP)是目前递送mRNA的最佳载体之一,但LNP的靶向递送能力存在限制。LNP在肝脏和肌肉递送方面已取得进展,但对肝外器官的靶向递送 ...
研究表明,通过自主研发的新型脂质纳米颗粒(LNP)单次或多次静脉注射,能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞(HSC),成功完成关键基因的精准编辑,并显著激活胎儿血红蛋白的表达。这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血 ...
向神经元递送药物往往会受到血脑屏障(BBB),神经元对载体的低摄取以及载体货物低释放的限制。包括重组蛋白、治疗性抗体和核酸在内的大多数生物制剂都不会穿过BBB。近年来,mRNA作为一种新的药物类型,已被用于疾病的预防和治疗。不过,为了在体内发挥作用,mRNA需要安全、有效和稳定的递送系统,以保护mRNA免受降解,并允许其被细胞摄取以及在细胞内释放。 目前,已经开发了多种方法递送mRNA,例如逆转录 ...
制备“All-in-One”制剂(Mn@mRNA-LNP)。研究结果表明,DOPS LNP可有效封装Mn 2+ ,并且Mn 2+ 的掺入不会对DOPS LNP的理化性质和脾脏靶向效率造成明显影响,反而还提高了mRNA的表达效率、DC的激活能力以及IFN刺激基因的表达。此外,Mn@mRNA-LNP诱导了强大的抗原特异性CTL ...
近日,剂泰医药(METiS Pharmaceuticals)接连亮相第39届癌症免疫治疗学会(SITC 2024)年会及第十二届International mRNA Health Conference,重磅展示了用于治疗晚期肝癌的创新核酸药物MTS105的临床前研究数据,赢得广泛关注。 在International mRNA Health Conference上,公司提交的壁报“Organ-Spe ...
6月25日,石药集团(1093.HK)公告,本集团开发的首款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(SYS6020)已获中华人民共和国国家药品监督管理局 ...
Penn Engineers have cooked up a new way to improve mRNA delivery, developing an optimal "recipe" for ionizable lipids—key ...
EVM16是用菌种库制备得到的线性化质粒DNA为模板,经体外转录、纯化、除菌过滤制备出mRNA原液,采用脂质纳米颗粒(LNP)技术将mRNA原液包封在由特定 ...