Mirdametinib是一种口服变构小分子MEK抑制剂,靶向MEK1和MEK2。美国FDA和欧盟委员会均授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格。此外,FDA还授予了该药物快速通道资格,用于治疗2岁及以上的NF1-PN患者。