2024年11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug ...

制药公司Ractigen Therapeutics宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 RAG-21 “孤儿药认定” (Orphan Drug Designation, ODD)资格 ，该药物是一种靶向FUS基因的新型 siRNA 疗法，用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症 (ALS)。 制药公司Ractigen Therapeutics 11月中旬宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 ...

近日，“中美瑞康”微信公众号发布消息，称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ ...

这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

编者按慢性乙型肝炎（CHB）是全球范围内的重大公共卫生问题。传统抗病毒药物虽在一定程度上能够抑制病毒复制，但在实现功能性治愈方面仍显力不从心。在美国圣迭戈召开的2024年美国肝病研究学会年会（AASLD 2024）上，Barinthus ...

称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD），用于 ...

RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有 ...