2024年11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug ...

制药公司Ractigen Therapeutics宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 RAG-21 “孤儿药认定” (Orphan Drug Designation, ODD)资格 ，该药物是一种靶向FUS基因的新型 siRNA 疗法，用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症 (ALS)。 制药公司Ractigen Therapeutics 11月中旬宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 ...

近日，“中美瑞康”微信公众号发布消息，称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ ...

这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

最近，南加州大学的Terrault教授和密西根大学的Lok教授就通过RNAi/ASO沉默RNA技术在慢性乙肝治愈上的潜能方面在Gut杂志发表述评[1]。就现阶段的慢性乙肝治愈，两位教授认为，尽管在接受NAs治疗的慢性乙肝患者中的HBV ...

编者按慢性乙型肝炎（CHB）是全球范围内的重大公共卫生问题。传统抗病毒药物虽在一定程度上能够抑制病毒复制，但在实现功能性治愈方面仍显力不从心。在美国圣迭戈召开的2024年美国肝病研究学会年会（AASLD 2024）上，Barinthus ...

称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD），用于 ...

RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有 ...

在过去的几十年里，医学界见证了一场前所未有的革命，寡核苷酸药物（Oligonucleotide drugs）的出现正是这场革命的核心之一。这些由人工合成的短链核酸分子，更是被誉为新一代创新药物，正逐渐在全球医药市场上占据重要地位。寡核苷酸药物凭借其卓越的基因调控机制、高效率及低毒性等优点，正重新定义我们对疾病治疗的理解。 寡核苷酸药物的背景和重要性 这种药物通常由12至30个核苷酸构成，可为单链或 ...